注射诺西那生钠前需要注意哪些？

诺西那生钠（）是一种SMN2导向的反义寡核酸（ASO）类抗生素。与通常抗生素分子不同，ASO是精准设计的具有靶点作用的特定核酸序列，通过与信使RNA(mRNA)结合来抑制基因抒发，从而促使分解并干扰蛋白质的形成。诺西那生钠可以降低SMN2转录中的7号外显子，以提高SMN蛋白的形成，降低SMN蛋白的数目。使SMN2基因的SMN蛋白完全翻译。属于一种基因疗法抗生素。该抗生素通过鞘内注射给药，可以直接将抗生素输送到脑干周围的脑脊液中，进而改善运动功能、提高生存率，改变SMA的病症进程。

理论上诺西那生钠是治疗什么病的，超过15聚体的ASO在人类mRNA中具有惟一的结合位点，这样就能减低潜在的脱靶效应。诺西那生钠是18聚体的ASO，作用位点精准，特异性高，因而可以减轻因为脱靶效应形成的不良风波。

注射诺西那生钠前须要注意什么？

1、腰椎穿刺术：颈椎穿刺术有发生不良反应的风险（比如呕吐、背痛、呕吐等）。对于十分年幼的病人以及脊椎侧凸病人，这些给药途径可能存在困难。可由大夫酌情考虑使用超声或其他成像技术辅助鞘内注射本品。

2、血小板降低和凝血异常：已观察到在经皮下或静脉注射其他反义寡核酸后出现血小板降低和凝血异常，包括急性重度血小板降低。建议在基线和每次给药前进行血小板和凝血实验室检测。

3、肾毒性：已观察到在经皮下和静脉注射其他反义寡核酸后出现肾毒性。建议在基线和每次给药前进行尿蛋白检查（最好使用第一次晨尿样本）。对于尿蛋白持续下降，应考虑进行进一步评估。

4、脑积水：有报导称，在上市后应用中，使用诺西那生钠医治的病人出现与颞叶炎或流血无关的交通性脑积水。一些病人植入了脑室-胸腔分流设备。对意识升高的病人应考虑对脑积水进行评价。目前脑室-胸腔分流病人使用诺西那生钠医治的利益和风险尚不清楚，维持医治须要仔细考虑。

5、对驾驶和操作机器能力的影响：本品对驾驶汽车和操作机械没有影响或影响可以忽视不计。

6、孕妇及喂奶期妇女服药：

（1）妊娠期：尚无妊娠期妇女使用本品的相关数据，虽然有也十分有限。植物研究未显示在生殖毒性方面有直接或间接的有害作用。作为防治举措诺西那生钠是治疗什么病的，妊娠期妇女尽量避开使用本品。

（2）喂奶期：尚不清楚本品的代谢产物是否经奶水分泌。难以排出本品对婴儿和小孩的风险。必须在考虑小孩奶水喂养的受益和丈夫的医治受益基础上，决定是否停止喂奶或停止本品诊治。

（3）生育力：在植物毒性研究中，未观察到对雌性或雄性生育力有任何影响。尚无本品对人类生育力潜在影响的数据。

7、儿童服药：本品可用于脑干性肌萎缩症儿科病人的诊治。

8、老年服药：尚无本品在65岁以上人群的研究数据。

9、药物过量：临床研究中未报告与抗生素过量相关的不良反应病例。倘若发生抗生素过量，应提供支持性医疗护理，包括咨询医疗专业人员并密切观察病人的临床状况。

10、诺西那生钠的鞘内注射前的必须检测不仅三大常规（血生化，凝血功能，输血前三项）、脊柱影像、心电图等诊所检查外，包含SMN1和SMN2两个基因拷贝数变化的基因检查必不可少，缺乏基因检查结果将难以进社保和注射。如有须要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：或扫码添加下方陌陌，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：诺西那生钠注射液相关的临床研究数据