全球首款超长效降脂药在京开出首批处方

它是全球首个抑制剂，其超长效作用使其比PCSK9单克隆抗体更具优势。 该药于今年8月在中国获批，今年8月获批上市的还有信达生物的PCSK9单克隆抗体托来珠单抗。 既然诺华给出了高于预期的定价，针对PCSK9目标的价格战可能会开始。

降脂明星——PCSK9抑制剂

心血管疾病（CVD）是世界上最主要的死亡原因，约占全球死亡总数的30%。 其中，动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）是导致死亡的主要原因。 ASCVD的发生涉及多种危险因素。 以低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）或胆固醇升高为特征的血脂异常是一个重要的危险因素。 降低 LDL-c 水平可以显着降低 ASCVD 发病和死亡的风险。

目前，他汀类药物是临床控制血脂的一线药物。 这些药物可以通过阻断胆固醇合成来有效降低总胆固醇（TC）和低密度脂蛋白（LDL）。 该类药物的BIC阿托伐他汀（立普妥）多年来一直是药王，迄今为止全球累计销售额约为2000亿美元。

然而，他汀类药物治疗会产生不良副作用，包括他汀类药物相关的肌肉症状、肝毒性、患 2 型糖尿病的可能性以及出血性中风的风险。 此外，大约 50% 服用他汀类药物的人无法将 LDL-C 水平降低至所需水平。

与阻止胆固醇合成的他汀类药物不同，前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶 9 (PCSK9) 抑制剂通过降解 LDL-C 来调节血脂。 PCSK9抑制剂为降低LDL-C提供了新的治疗模式，为各类难治性高胆固醇血症患者的治疗以及极高危ASCVD患者的血脂管理带来了新的希望。

诺华与信达生物PCSK9新药同时获批，价格战一触即发。

2015年，安进/安斯泰来开发的（）和再生元/赛诺菲开发的（）相继获批用于治疗遗传性高胆固醇血症或高危ASCVD患者。 这两种单克隆抗体每两周通过皮下注射给药一次。 对于需要长期服药的慢性病患者来说，给药的便利性受到挑战。

2020年，诺华/()率先在欧盟获批上市。 它是基于其递送系统开发和设计的针对PCSK9的siRNA基因疗法。 可以实现长效给药（前3个月完成2次注射后，每6个月注射1次），减少患者用药频率，可以大大提高患者用药的便利性。

凭借优异的临床优势，2022年销售额将达到1.12亿美元。诺华认为， + （）的销售额与 + （）的销售额基本持平，后者2022年全年销售额已达到46.44亿美元，有望成为诺华下一个核心增长点。

在中国，和分别于2018年和2019年获批上市。今年8月长效他汀类药物有哪些长效他汀类药物有哪些，国家药监局先后批准信达生物的托莱单抗注射液和诺华的英克斯兰钠注射液（）上市。

信达生物的首先给出定价：每针1388元，每年治疗费用约为4.4万元。 但当时诺华公司将英克斯兰钠定价为每针9988元，一年的治疗费用不到2万元。 降价压力放其他PCSK9抑制剂！

此外，君实生物的、康方生物的、恒瑞医药的也已提交上市申请。

全球已有多种口服PCSK9抑制剂进入临床阶段，包括默沙东的MK-0616、诺和诺德的NN-6435、阿斯利康的AZD-8233、CVI-LM001等。 可以预见，PCSK9降脂药物之间的竞争将愈加激烈。

概括

目前上市的PCSK9抑制剂已经证明了该靶点在降脂方面的优势，为难治性高脂血症和家族性高胆固醇血症带来了治疗希望。

不过，降血脂药物的选择很多，而且价格便宜。 新机制降脂药在中国打开市场并不容易。 现在诺华公司给旗下的抑制剂给出了低于预期的价格，这意味着降脂新药的价格竞争已经提前开始。 但另一方面，竞争也给患者带来了更实惠的治疗选择。